Nhà khoa học Việt Nam hoài nghi về công bố sửa gen trẻ sơ sinh

Tuyên bố của nhà khoa học Trung Quốc về việc chỉnh sửa gen kháng HIV cho hai em bé song sinh đầu tiên trên thế giới gây nhiều tranh cãi, dù chưa có bằng chứng cho thấy có sự tồn tại hai đứa trẻ.

Trước sự quan tâm của bạn đọc về sự kiện này, phóng viên có cuộc trao đổi với GS.TS. Tạ Thành Văn - Hiệu trưởng Trường Đại học Y Hà Nội, Giám đốc Trung tâm Gen-Protein, Uỷ viên Hội đồng đạo đức Trường Đại học Y Hà Nội. 

GS.TS. Tạ Thành Văn - Hiệu trưởng Trường Đại học Y Hà Nội, Giám đốc Trung tâm Gen -Protein, Uỷ viên Hội đồng đạo đức Trường Đại học Y Hà Nội. Ảnh: Thùy Chi

Là nhà khoa học chuyên sâu về gen và từng làm việc tại các phòng thí nghiệm lớn ở Mỹ, Nhật, đồng thời cũng là học trò xuất sắc của GS. Tasuku Honjo - người vừa đoạt giải Nobel 2018, ông nghĩ sao trước thông tin hai em bé được chỉnh sửa gen kháng HIV?

GS.TS. Tạ Thành Văn: Là người làm khoa học, trước những sự kiện mới chúng tôi luôn bình tĩnh để suy xét và chỉ tin khi có những bằng chứng khoa học, tức là thông tin được đưa ra từ những công bố khoa học của các tạp chí khoa học có uy tín trên thế giới. Những bằng chứng này thì đến nay tôi chưa được tiếp cận. Tuy nhiên, theo logic của một người làm trong lĩnh vực này nhiều năm, tôi thấy có nhiều điều để hoài nghi…

Gần chục năm trước trên thế giới đã từng rộ lên thông tin một em bé nhân bản ra đời do một nhóm nhà khoa học thực hiện, nhưng đến giờ thì không có thông tin gì về trường hợp này. Sau khi cừu Dolly nhân bản ra đời ở Anh, một số nhà khoa học quyết định thử nghiệm trên người, nhưng đã gặp phải sự phản ứng dữ dội từ các nhà khoa học, nhà xã hội học và chính phủ nhiều nước. Chính phủ Mỹ quyết định ngân sách không được tài trợ cho thí nghiệm nhân bản trên người. Một số nhóm ở một số nước tuyên bố nhân bản thành công trên người nhưng đến nay vẫn chưa có một minh chứng cụ thể nào được đưa ra. Trường hợp này tôi thấy cũng tương tự. Nói sửa gen thành công, nhưng chưa đưa ra được các bằng chứng cũng như cơ sở khoa học rõ ràng. Với kinh nghiệm, hiểu biết của một người làm khoa học về gen nhiều năm, tôi cho rằng thông tin đó không phải là thật.

Cơ sở khiến ông hoài nghi về tuyên bố trên là gì, thưa ông?

GS.TS. Tạ Thành Văn: Công nghệ sửa gen không phải bây giờ mới có. Năm 2000, một nhóm nhà khoa học ở phòng thí nghiệm nơi tôi làm việc bên Mỹ cũng đã chỉnh sửa, cắt, nối các đoạn gen trong phòng thí nghiệm bằng công nghệ Rybozyme, một công nghệ mới và khá đặc hiệu ngày đó. Năm 2006 nhóm nhà khoa học ở Trung tâm Gen-Protein của Trường Đại học Y Hà Nội đã từng phân lập được gen của bệnh ưa chảy máu (Hemophillia) và đưa vào hệ thống vector của virus nhằm tổng hợp yếu tố VIII tái tổ hợp và thử nghiệm liệu pháp điều trị gen cho bệnh này ở mô hình chuột thực nghiệm. Nhưng sau đó do không có kinh phí nên phải dừng lại ở mức độ tổng hợp yếu tố VIII tái tổ hợp ở quy mô trên phòng thí nghiệm và chúng tôi không thể tiếp tục thử nghiệm liệu pháp điều trị gen.

Gần đây các nhà khoa học tìm ra phương pháp mới để chỉnh sửa gen, đặc hiệu hơn gọi là CRISPR và hy vọng có thể sửa gen để chữa bệnh lý của gen. Nhưng với những hiểu biết mà tôi có được, thì mặc dù đã đạt được nhiều tiến bộ song cho đến nay đó vẫn chỉ là giấc mơ, vì có rất nhiều trở ngại về mặt khoa học mà các nhà khoa học phải vượt qua.

Phương pháp CRISPR CAS9 về lý thuyết rất hay nhưng có nhiều khó khăn khi triển khai. Điều này hơn mười năm trước tôi đã viết trong một số bài tổng quan công bố ở trong nước. Liệu pháp điều trị gen thường ưu tiên nghiên cứu áp dụng đối với bệnh lý đơn gen còn đối với các bệnh lý đa gen thì việc áp dụng trở nên phức tạp gấp nhiều lần.

Vấn đề mấu chốt của phương pháp này là phải tìm được chính xác một gen lỗi trong cơ thể để thay thế. Mà, cơ thể người có khoảng 25 nghìn gen. Nếu nối các gen trong 1 tế bào lại với nhau thì chiều dài cộng lại sẽ khoảng 2m. Trong tế bào, các gen tồn tạo ở dạng cuộn, xoắn rất phức tạp, thì việc định vị được vị trí của một gen lỗi, rồi lại cắt được đúng đoạn gen hỏng, trong khi gen nằm trong nhân, nhân nằm trong tế bào và không nhìn thấy, là việc vô cùng khó, chứ chưa nói đến lại còn thay đúng đoạn đã cắt bằng đoạn gen lành tương ứng. Rồi khi cài phải làm sao gen đó hoạt động được và hòa hợp với những gen khác, tránh được hệ thống kiểm soát tinh vi của tế bào để không bị phát hiện, bất hoạt hay đào thảo qua các chu kỳ phân chia của tế bào là những trở ngại đặc biệt quan trọng đối với các nhà khoa học. Chỉ cần cắt nhầm gen hay thêm vào đoạn gen không đúng vị trí thì sẽ tạo ra đột biến và gây nên bệnh khác, rất nguy hiểm…

Việc chỉnh sửa bệnh đơn gen đã khó, thì những bệnh liên quan đến hệ thống miễn dịch thường do tổ hợp của nhiều gen thì càng khó khăn khăn hơn. Vì thế tôi cho rằng công bố của nhóm  nhà khoa học Trung Quốc cần phải xem xét lại.

Việc chỉnh sửa gen này có vi phạm về mặt đạo đức trong nghiên cứu khoa học, thưa ông?

GS.TS. Tạ Thành Văn: Thế giới phản đối việc này vì nó vi phạm đạo đức nghiên cứu y học khi thực hiện trên tế bào phôi. Phương pháp CRISPR CAS9 đặc hiệu nhưng không phải là tuyệt đối. Tôi cũng lưu ý rằng, việc tiến hành thí nghiệm trên động vật cũng bị một số tổ chức và quốc gia phản đối. Do vậy, khi triển khai trên người, chúng ta phải đặc biệt lưu ý về khía cạnh đạo đức trong nghiên cứu y sinh.

Nếu thí nghiệm trên tế bào xô ma (somatic cell), thì có hỏng cũng chỉ một chỗ. Còn trên phôi, thì đó là một cơ thể sống, nếu dùng biện pháp kỹ thuật để sửa gen thì nguy cơ sẽ sinh ra một cá thể có nguy cơ bị đột biến gen, sẽ rất cao…Việc tạo ra cừu Dolly, chỉ bằng một kỹ thuật chuyển nhân từ tế bào này sang tế bào kia mà còn gây thương tổn, dẫn đến đa phần những cá thể tạo ra bị quái thai thì việc can thiệp trực tiếp vào gen như việc cắt –thay gen ở phôi thì yếu tố nguy cơ sẽ cao gấp nhiều lần.

Xin ông cho biết, hiện Trung tâm Gen-Protein đang đi theo hướng nào, thưa ông?

GS.TS. Tạ Thành Văn: Tôi luôn nhớ lời dạy của GS. Tasuko Honjo là làm khoa học thì phải xem nhu cầu thực tế trong nước cần gì để nghiên cứu. Vì thế, chúng tôi đi sâu nghiên cứu các bệnh di truyền, chúng tôi đi theo hướng xây dựng bản đồ đột biến gen ở người Việt Nam nhằm giúp cho việc chẩn đoán, phát hiện sớm, quản lý người mang gen bệnh để ứng dụng trong tư vấn tiền hôn nhân. Cao hơn nữa, chúng tôi triển khai kỹ thuật chẩn đoán tiền làm tổ, bằng việc chủ động sàng lọc phôi để chọn phôi lành cấy vào tử cung người mẹ, giúp cho các cặp vợ chồng  mang gen bệnh sinh được những đứa con khỏe mạnh. Kỹ thuật này là kỹ thuật cao song đơn giản hơn so với việc chỉnh sửa gen mà hiệu quả cao, phù hợp với điều kiện ở Việt Nam.

Cách đây 2 năm, Trung tâm cũng thành công trong việc sửa gen để chữa bệnh nhược cơ Duchenne trên mô hình tế bào. Chúng tôi đang tiếp tục nghiên cứu về liệu pháp tế bào miễn dịch và chữa bệnh tự kỷ, Alzhemer trên ruồi giấm. Hai công trình khoa học của Trung tâm là “Kết quả ban đầu của liệu pháp tế bào miễn dịch trị liệu” và “Cơ chế tác dụng của chất chiết cây chè đắng đối với bệnh Alzheimer sử dụng mô hình ruồi giấm chuyển gen” vừa được báo cáo tại hội nghị khoa học quốc tế ở Nhật Bản vào đầu tháng 11/2018, đã được đánh giá cao.

Trung tâm có đội ngũ nhà khoa học được đào tạo bài bản ở nước ngoài, cơ sở vật chất tạm ổn. Tuy nhiên, để Trung tâm phát huy được thế mạnh xứng tầm, cần có chính sách hỗ trợ các nhóm nghiên cứu mạnh, đầu tư trọng tâm trọng điểm để thực thi các nhiệm vụ của ngành và quốc gia.

Xin trân trọng cám ơn ông!

Thùy Chi